【佳学基因检测】基因检测指导β-血红蛋白病的造血干细胞靶向基因添加和基因编辑

镰状细胞病基因检测的便利性选择

根据镰状细胞病基因检测的便利性选择，国际有很高知名度基因检测科学性证据杂志《. 2021 Feb 4;28(2):191-208.》在第Cell Stem Cell期发表了一篇标题为《基因检测指导β-血红蛋白病的造血干细胞靶向基因添加和基因编辑》的更先进性研究评述文章。该基因领域的临床应用研究由Claire M Drysdale , Tina Nassehi , Jackson Gamer , Morgan Yapundich , John F Tisdale , Naoya Uchida 完成。

基因信息数据库索引号：

临床数据证据代码： 33545079和 doi: 10.1016/j.stem.2021.01.001.

基因解码研究关键词：

CRISPR-Cas9,基因治疗,基因组编辑,造血干细胞,慢病毒载体,镰状细胞病。

国际基因解码证据链条标签：

Keywords: CRISPR-Cas9; gene therapy; genome editing; hematopoietic stem cells; lentiviral vector; sickle cell disease.

基因检测临床研究与应用结果介绍：

镰状细胞病（SCD）是由β-珠蛋白基因中定义明确的点突变引起的，因此是造血干细胞（HSC）基因添加/编辑治疗的贼佳靶点。在HSC基因加成治疗中，治疗性β-珠蛋白基因通过慢病毒转导整合到患者HSC中，导致长期表型纠正。贼先进的基因编辑技术使修复患者HSC中的β-珠蛋白突变或与内源性γ-珠蛋白表达重新激活相关的靶基因位点成为可能。由于这两种方法在患者身上都显示出治疗效果的迹象，基因测序结果的基因检测与基因解码差异性分析讨论了当前该领域的基因治疗、挑战和技术进步。

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